FDA 扩大基因疗法 Elevidys 批准范围 用于治疗更多杜氏肌营养不良症患者 (www.fda.gov)

美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了基因疗法 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 的批准范围，用于治疗 4 岁及以上经证实 DMD 基因突变的行走和非行走杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。Elevidys 此前已获得加速批准，用于治疗 4 至 5 岁经证实 DMD 基因突变的可行走 DMD 患者。此次批准是基于对赞助商提交数据的评估，包括两项双盲、安慰剂对照研究和两项开放标签研究的结果，这些研究共纳入了 218 名经证实 DMD 基因致病突变的男性患者。