Tratamiento In Utero Muestra Promesa para la Atrofia Muscular Espinal

Una niña de dos años y medio se encuentra bien, sin mostrar signos de atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética devastadora, después de recibir tratamiento in utero con el medicamento Risdiplam. Este innovador estudio, publicado en el New England Journal of Medicine, marca un avance significativo. El medicamento, administrado a la madre durante el embarazo tardío y continuado después del nacimiento, aumenta la producción de la proteína SMN crucial para la supervivencia de las neuronas motoras. Este enfoque ofrece un cambio de juego potencial para la AME, una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil, ya que los tratamientos anteriores comenzaron solo después del nacimiento.