تحرير القواعد يوفر أملاً جديداً لعلاج اضطرابات توسيع التكرارات CAG و GAA

تُحقق هذه الدراسة في إمكانية استخدام مُحرِّرات قواعد السيتوزين (CBEs) ومُحرِّرات قواعد الأدينين (ABEs) لعلاج اضطرابات توسيع التكرارات مثل مرض هنتنغتون (HD) والاعتلال الأُعصبي المُخيخي الفريدريخي (FRDA). قام الباحثون بتصميم مُحرِّرات تستهدف تكرارات CAG و GAA، وأظهروا فعاليتها في تجارب في المختبر وفي الجسم الحي. قللت مُحرِّرات CBEs بشكلٍ كبير من توسيع تكرارات CAG، بل وروجت للانكماش، في نموذج فأر لمرض HD. قامت مُحرِّرات ABEs بتثبيت تكرارات GAA وزادت من تعبير الجين FXN في نموذج فأر لمرض FRDA. على الرغم من وجود آثار جانبية خارج الهدف، إلا أن النتائج تُبرز الإمكانات الكبيرة لهذه المُحرِّرات القاعدية لعلاج اضطرابات توسيع التكرارات.