L'édition de bases offre un nouvel espoir pour le traitement des troubles d'expansion de répétitions CAG et GAA

Cette étude examine le potentiel des éditeurs de bases de cytosine (CBE) et des éditeurs de bases d'adénine (ABE) pour traiter les troubles d'expansion de répétitions tels que la maladie de Huntington (MH) et l'ataxie de Friedreich (AF). Les chercheurs ont conçu des éditeurs ciblant les répétitions CAG et GAA et ont démontré leur efficacité dans des expériences in vitro et in vivo. Les CBE ont significativement réduit l'expansion des répétitions CAG, allant même jusqu'à promouvoir la contraction, dans un modèle murin de MH. Les ABE ont stabilisé les répétitions GAA et augmenté l'expression du gène FXN dans un modèle murin d'AF. Bien que des effets hors cible existent, les résultats soulignent le potentiel significatif de ces éditeurs de bases pour traiter les troubles d'expansion de répétitions.