基因疗法成功恢复遗传性耳聋儿童听力 (cosmosmagazine.com)

一项新的基因疗法成功恢复了5名患有遗传性耳聋儿童的听力，该疗法通过微创手术将携带有人类OTOF基因功能性拷贝的腺相关病毒(AAV)注射到儿童的内耳中，从而使他们能够听到声音。这项研究发表在《自然医学》杂志上，是第一个在一个人身上对两只耳朵进行基因治疗的临床试验，结果显示，所有5名儿童在13周或26周的观察期内，双耳听力均有所恢复，并且在语言感知和声音定位方面都有显著改善。