Tratamento In Utero Mostra Promessa para Atrofia Muscular Espinhal

Uma menina de dois anos e meio está prosperando, sem mostrar sinais de atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética devastadora, após receber tratamento in utero com o medicamento Risdiplam. Este estudo inovador, publicado no New England Journal of Medicine, marca um avanço significativo. O medicamento, administrado à mãe durante a gravidez tardia e continuado após o nascimento, aumenta a produção da proteína SMN crucial para a sobrevivência dos neurônios motores. Esta abordagem oferece uma potencial mudança de jogo para a AME, uma das principais causas genéticas de mortalidade infantil, pois os tratamentos anteriores começaram apenas após o nascimento.