Edição de base oferece nova esperança para o tratamento de distúrbios de expansão de repetições CAG e GAA
Este estudo investiga o potencial de editores de base de citosina (CBEs) e editores de base de adenina (ABEs) para tratar distúrbios de expansão de repetições, como a doença de Huntington (DH) e a ataxia de Friedreich (AF). Os pesquisadores projetaram editores direcionados a repetições CAG e GAA e demonstraram sua eficácia em experimentos in vitro e in vivo. Os CBEs reduziram significativamente a expansão da repetição CAG, até mesmo promovendo a contração, em um modelo de camundongo de DH. Os ABEs estabilizaram as repetições GAA e aumentaram a expressão do gene FXN em um modelo de camundongo de AF. Embora existam efeitos fora do alvo, as descobertas destacam o potencial significativo desses editores de base para tratar distúrbios de expansão de repetições.