علاج ما قبل الولادة يبشر بالخير لعلاج ضمور العضلات الشوكي
2025-02-20
تُظهر طفلة تبلغ من العمر عامين ونصف عامًا علامات صحية جيدة، ولا تُظهر أي علامات على الإصابة بضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض وراثي مدمر، بعد تلقي علاج قبل الولادة باستخدام دواء ريسديبلام. تُعد هذه الدراسة الرائدة، التي نُشرت في مجلة نيو إنجلاند الطبية، علامة فارقة مهمة. حيث يُعزز الدواء، الذي أُعطِي للأم في أواخر الحمل واستمر بعد الولادة، إنتاج بروتين SMN الضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية. يوفر هذا النهج تغييرًا جذريًا محتملًا لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو من الأسباب الوراثية الرئيسية لوفاة الرضع، حيث بدأت العلاجات السابقة فقط بعد الولادة.