麻省理工学院CHARMed合作项目创造出一种治疗致命性朊病毒疾病的有效候选药物

麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的研究人员开发出一种名为CHARM的基因沉默工具，可以关闭导致疾病的基因，例如朊病毒蛋白基因。CHARM通过表观遗传编辑起作用，在DNA中添加化学标签以关闭或沉默目标基因。与基因编辑不同，表观遗传编辑不会改变底层DNA，并且是稳定的，这意味着被CHARM关闭的基因应该会保持关闭状态。研究人员认为CHARM可以有效治疗遗传性疾病，例如遗传性朊病毒疾病。